Gözden Kaçırmayın

Kastamonu'da Öğretmenlere Çocuk İstismarı Vakalarına Müdahale Eğitimi VerildiKastamonu'da Öğretmenlere Çocuk İstismarı Vakalarına Müdahale Eğitimi Verildi

Huntington Hastalığı Tedavisinde Setback


Biyoteknoloji şirketi UniQure, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), Huntington hastalığı için geliştirdikleri deneysel gen terapisine ilişkin pazarlama başvurusunu destekleyecek yeterli klinik veri bulunmadığını bildirdiğini açıkladı. Şirket, pazartesi günü yaptığı duyuruda bu gelişmeyi paylaştı.


FDA'nın Değerlendirmesi ve Şirketin Yol Haritası


FDA'nın geri bildirimi doğrultusunda, mevcut klinik çalışma verilerinin başvuru için yeterli görülmediği anlaşılıyor. Bu karar, UniQure'ın AMT

  • 130 adlı gen terapisi için planlanan süreci geçici bir süreliğine askıya almış oldu. Şirket, FDA ile iş birliği içinde çalışmaya devam ederek ek klinik veri toplamak için gerekli adımları atacağını ifade etti.


    • Huntington Hastalığı ve Gen Terapisi Umudu


    Huntington hastalığı, ilerleyici nörolojik bozukluklara yol açan kalıtsal bir hastalıktır. UniQure'ın geliştirmekte olduğu AMT

  • 130, hastalığın altında yatan genetik nedeni hedef alan bir gen terapisi tedavisi olarak büyük umut vaat ediyordu. Bu gelişme, hastalık için yeni bir tedavi seçeneği arayışında önemli bir engel teşkil ediyor.


    • Sonraki Adımlar Ne Olacak?


    UniQure, FDA'nın taleplerini karşılamak için yapılması gerekenleri değerlendireceğini belirtti. Bu süreç şunları içerebilir:


    • Ek hasta grupları üzerinde klinik deneylerin genişletilmesi,

    • Terapinin uzun vadeli etkinliği ve güvenliğine dair daha kapsamlı verilerin toplanması,

    • FDA ile yeni bir başvuru zamanlaması üzerine görüşmeler.



Bu haber, Huntington hastalığı ile mücadele eden hastalar ve tıp dünyası için önemli bir güncel gelişmeyi yansıtmaktadır.